In corso nel nostro Paese un trial sulla LAC
Dopo aver dato spazio ai risultati dello studio sulle cellule staminali mesenchimali e a un aggiornamento relativo allo studio sul composto denominato ONO-2506PO, continuiamo il nostro viaggio nel mondo della ricerca clinica italiana finalizzata a identificare metodi o medicinali utili nei pazienti con la SLA. È Ettore Beghi, neurologo dell’Istituto Mario Negri di Milano e responsabile del progetto, che ci aiuta a fare il punto sulla sperimentazione attualmente in corso sull’uso di L-acetilcarnitina nella SLA
Lo studio
A decorrere da marzo 2007 è in corso in Italia una sperimentazione clinica sull’uso di L-acetilcarnitina (LAC) nella SLA. La LAC, un estere acetilico della carnitina, è un trasportatore di acidi grassi attraverso le membrane dei mitocondri, organelli cellulari deputati alla produzione di energia per le cellule. La potenziale efficacia della LAC è stata verificata in studi condotti sui motoneuroni, le cellule motorie compromesse nella SLA, di cui sono stati osservati un incremento del numero e una maggiore sopravvivenza. Negli animali da esperimento il farmaco ha determinato una riduzione della progressione dei sintomi, un miglioramento delle attività comportamentali e un prolungamento della sopravvivenza. La LAC ha un meccanismo di azione diverso da quello del Riluzolo e si suppone che ne faciliti l’azione. La LAC, inoltre, è un prodotto già disponibile sul mercato per il trattamento di altre malattie neurologiche degenerative e ha un profilo di tollerabilità soddisfacente.
Chi può farne parte e chi no
La sperimentazione clinica in oggetto si ripropone di verificare gli effetti del farmaco sulla disabilità indotta dalla malattia. Lo studio prevede l’arruolamento di 80 pazienti con SLA con danno funzionale lieve o moderato. Per essere ammesso, un paziente deve avere un’età compresa tra 40 e 70 anni, una durata di malattia compresa tra 6 mesi e 2 anni, e una normale capacità di deglutire, tagliare i cibi, maneggiare utensili e camminare. La respirazione non deve risultare molto compromessa (capacità vitale forzata non inferiore all’80% dei valori normali).
Sono esclusi dallo studio, invece, pazienti con SLA familiare, pregressa poliomielite, altre malattie del motoneurone, precedente esposizione professionale al piombo e ad altri metalli, diabete, malattie cardiovascolari, renali, epatiche, ormonali, tumori e deterioramento delle funzioni mentali.
Le modalità
Al momento dell’ammissione, al paziente viene chiesto di assumere, per assegnazione casuale (randomizzazione), LAC o placebo. Né il paziente né il medico curante possono conoscere il trattamento assegnato, fino alla conclusione dello studio. La LAC è somministrata per bocca sotto forma di polvere da sciogliere in acqua alla dose giornaliera di 3 grammi. Il trattamento, continuato per 12 mesi, può essere sospeso anticipatamente se giudicato inefficace o non tollerato. Tutti i pazienti ammessi allo studio ricevono Riluzolo alle dosi utilizzate nella pratica clinica (100 mg al giorno).
I risultati
L’efficacia del trattamento verrà misurata conteggiando il numero di pazienti che seguiteranno ad essere autonomi in termini di deglutizione, attività manuali e deambulazione. Impiegando appositi questionari, sarà anche valutata la qualità della vita dei pazienti.
Lo studio è coordinato dall’Istituto Mario Negri di Milano ed è stato finanziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
A tutt’oggi sono stati ammessi allo studio 32 pazienti.
I centri partecipanti sono 13:
Ospedale Molinette, Torino (Prof. Chiò);
Ospedale Maggiore della Carità, Novara (Dr.ssa Mazzini);
Policlinico Umberto I, Roma (Dr. Inghilleri);
Ospedali Riuniti, Bergamo (Dr. Bonito);
Ospedale San Gerardo, Monza (Prof. Ferrarese);
Università degli Studi, Genova (Dr.ssa Caponnetto);
Policlinico Le Scotte, Siena (Prof. Giannini);
Fondazione Maugeri, Pavia (Dr. Mora);
Ospedale Auxologico, Milano (Prof. Silani);
Policlinico, Azienda Ospedaliera Universitaria, Palermo (Dr. La Bella);
Scienze Neurologiche, Università, Bari (Prof.ssa Simone);
Ospedale Sant’Antonio Abate, Gallarate (Dr. Perini);
Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo (Dr. Simone).
Chiunque fosse interessato a partecipare allo studio in questione può contattare:
Dr. Ettore Beghi
Capo Laboratorio Malattie Neurologiche
Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri”
Via La Masa 19 – 20156 Milano
Tel. 02 39014542
27 novembre 2007
Ettore Beghi e Ufficio Stampa AISLA