Trial con Dexpramiprexole, primi risultati entro il 2012
Lo scorso 20 gennaio si è svolta una conference call tra AISLA e l’Azienda Farmaceutica che sta organizzando il TRIAL clinico con il Dexpramiprexole in pazienti affetti da SLA. La sperimentazione, denominata EMPOWER, è iniziata nel 2011 in diversi Centri SLA negli Stati Uniti ed in Europa coinvolgendo circa 1100 pazienti.
Lo studio confronta gli effetti del Dexpramiprexole alla dose di 300 mg rispetto al placebo.
Lo studio utilizzerà un nuovo parametro per definire l’efficacia del farmaco chiamato “CAFS” (Combined Assessment of Function and Survival) che deriva da dati relativi alla Disabilità e alla Sopravvivenza.
Nel maggio 2012 era prevista la partecipazione dell’Italia ad un nuovo studio, denominato ENDEAVOR, con il coinvolgimento di circa 200 pazienti. Tale programma ha subito una variazione in quanto l’Azienda Farmaceutica ha deciso di attendere i risultati dello studio EMPOWER che saranno disponibili intorno alla fine del 2012.
Se i dati dimostreranno un buon effetto sull’andamento della malattia non sarà effettuata la fase ENDEAVOR (che avrebbe coinvolto l’Italia) in quanto sarà direttamente richiesta agli organi competenti, FDA per gli USA ed EMA per l’Europa, la registrazione del farmaco che quindi diventerebbe disponibile per tutti i pazienti.
Se i dati dimostreranno un effetto moderato si procederà con la fase ENDEAVOR e quindi nel caso dell’Italia partirebbe nel 2013 il reclutamento dei pazienti.
Se i dati non dimostreranno alcun effetto lo studio verrà interrotto.
Riguardo i dati relativi alla sicurezza gli studi finora eseguiti dimostrano che il farmaco è stato tollerato.
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